Patientregistries on rare disease

FAST themes Rare Diseases
1

Daphne Schoenmakers has published a nice framework how registries for rare diseases should be set up. In this article, Daphne and colleagues describe a framework for rare disease registries that can be used for research, drug development and policy. Efficient registries can help answer questions from patients, physicians, researchers, drug developers, regulators and HTA advisors, which makes therapies available more quickly. See: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000209743

I received questions on how to get such registries funded during development phase and long term. Please add suggestions in response to this post

2

Please see the answer by @Bartpenninx Financiering voor onderzoek naar gepast gebruik / Funding for research on optimizing medication use - FAST focus areas / Rare Diseases - FAST Forum Community

4

Beste Benien,

In aanvulling op deze post;

We zien dat bekostiging van registers in de praktijk vooralsnog erg moeilijk is. Het MLD-register is in eerste instantie bekostigd vanuit het ‘Regie op registers dure geneesmiddelen’ van het Zorginstituut: Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen (ROR DGM) | Over ons | Zorginstituut Nederland. Dit project is echter afgelopen, waarna het zorginstituut een eenmalige subsidie heeft gegeven om het MLD register te behouden. Duurzame financiering is er nu niet.

In juli 23 is er een dringende oproep gedaan door de expertisegroep ‘Regie op registers dure geneesmiddelen’ waarbij wordt opgeroepen tot een centraal register en financiering daarvan. Is echter nog niks van terecht gekomen. De oproep vind je hier: Dringend advies van expertisegroep ROR DGM: centrale regie op zorginformatie | Publicatie | Zorginstituut Nederland

Financiering blijft dus een groot probleem en er is nu helaas ook nog geen hapklare oplossing voor. Voor het zoeken van een financiering zijn er verschillende opties;

Financiering blijft dus een groot probleem en er is nu helaas ook nog geen hapklare oplossing voor. Voor het zoeken van een financiering zijn er verschillende opties;

  • Goede doelen (denk bijv aan KWF)
  • Via de verschillende gepast gebruik programma’s (zie link in post Benien)
  • Toch samenwerken met de industrie. Daarbij is het belangrijk dat het eigendom van de data bij academie en patiĂ«nten blijft liggen. De industrie mag wel gebruik maken van de data en kan in overleg aansturen op het verzamelen van relevante datapunten. De regie blijft echter in handen van de academie. Ook is het belangrijk dat er zo mogelijk met meerdere farmaceuten een afspraak wordt gemaakt, zodat je niet afhankelijk bent van een enkele fundingsbron (en dus een probleem hebt als deze wegvalt).
2 Likes
5

Thanks Bart, Have you looked at the requirements for the financial compensation for registries for healthcare quality registries/clinical auditing? See link in Dutch

Dank @Bartpenninx Ik herken de worsteling. Hebben jullie ook ervaring met het aanvragen van financiering vanuit de ‘‘kwaliteitsregistratie financiering’’?: Landelijke governance kwaliteitsregistraties

6

Thanks Benien, no i personally do not have experience with quality registries, however I understood from colleagues that doing scientific research with these registries is not always possible, so best to check in advance if using a quality registry for research is possible and which requirements need to be met in order to do so.

Dankjewel Benien, wat ik begreep is het niet altijd mogelijk om met deze kwaliteitsregistraties ook wetenschappelijk onderzoek te doen. Mocht je dat van plan zijn dan is het goed om van tevoren te checken voor welke onderzoeksdoeleinden je het register mag gebruiken en aan welke aanvullende eisen (contracten/ informed consent, etc.) het register moet voldoen.

1 Like